Renk Değiştir Lila Mor Siyah Turkuaz Yazı Boyutu A A A | Erişilebilirlik | Kontrast Renk Pembe Sarı
Yaşadıkça

Site Google Bing

Sağlık

SMA Tedavisinin Yeni İlacı Risdiplam Onaylanırsa Evde Tedavi Dönemi Başlayacak

Resim: Roche logo.

Roche’un bugünkü duyurusuna göre FDA, Risdiplam ilacının başvurusunu kabul etti ve ilaca öncelikli değerlendirme “Öncelikli Değerlendirme Hakkı” verdi. Risdiplam SMN2 genindeki uçbirleştirmeyi düzeltici (splicing modifier) olarak çalışan ve oral yolla alınan bir ilaç. Risdiplam, merkezi sinir sisteminde ve vücudun periferik dokularında SMN proteini seviyesini artırmaya ve devam ettirmeye yönelik tasarlanmıştır. FDA’nın onay için 24 Mayıs 2020’de bir karar vermesi beklenmektedir.

Roche’un teslim edilen onay dosyası 1., 2. ve 3. tip SMA hastalarında yapılan Firefish ve Sunfish denemelerinden 12 aylık veri içeriyor.

Onay dosyasında dataları henüz olmayan JEWELFISH klinik denemesinde ise 60 yaşa kadar hastalarla ve yeni doğan presemptomatik bebeklerle de çalışılıyor.

Roche’un Medikalden Sorumlu Genel Müdür Yardımcısı ve Ürün Geliştirme Başkanı Dr. Levi Garraway şunları söyledi:

Firefish ve Sunfish denemeleri gerçek dünya spektrumundaki SMA bireylerini kapsıyor ve daha önceki klinik denemelerde temsil edilmemiş pek çok hastayı da içeriyor. Hasta topluluğunda fayda görebilecek tüm bireylere geniş bir onay sağlanması için FDA’yla yakınen çalışmayı dört gözle bekliyoruz.”

Eğer onaylanırsa ağızdan alınan bir ilaç olacak olan Risdiplam, SMA için ilk evde alınabilecek tedavi olacak!

Roche’un ilacı Risdiplam’a verilen Öncelikli Değerlendirme Hakkı (“Priority Review”) nedir?

Öncelikli Değerlendirme Hakkı (“Priority Review”) FDA tarafından şu ilaçlar için düşünülür: Tedavide önemli ölçüde gelişmeler, etkinlik ve güvenlik sağlayabilecek potansiyelde ilaçlar, ciddi bir hastalığın önlenmesi veya teşhis edilmesi amaçlı ilaçlar.

Bildiğimiz üzere Risdiplam’ın aynı zamanda Ocak 2017’de FDA tarafından verilen Yetim İlaç Tasarımı (“Orphan Drug Designation”) da vardı. Bunlar ilaçların onayına gidilen süreçteki çok önemli durumlardır.

Haberin Orijinalini Okumak İçin TIKLAYINIZ.

27.11.2019 - smabenimleyuru.org.tr

Değerlendir (Henüz oy almamış)