ALS-MNH Derneği Yönetim Kurulu Başkanı Dr. Alper Kaya yaptığı açıklamada, dünyada onaylanan yeni bir ALS ilacına dikkat çekerek, Türkiye’de henüz erişim sağlanamamasının yarattığı mağduriyeti kamuoyu ile paylaştı. İşte Dr. Kaya’nın açıklamaları:
“ALS Hastalığının Nadir Görülen Genetik Formu İçin İlaç Geliştirildi”
“Yetim hastalıklar” listesinde yer alan ALS (insidans: 2/100.000) hastalığının ilk tanımlanmasının (1869) üzerinden yaklaşık 150 yıl sonra, hastalıktan sorumlu genlerden biri olan SOD1 mutasyonu taşıyan hastalar için bir ilacın geliştirilerek hastalığın tedavisinde kullanılmaya başlanmasını bilmek, umudumuzu güçlendirmekte ve hayata daha sıkı tutunmamızı sağlamaktadır.
Qalsody (Tofersen), BIIB067 olarak da bilinen, süperoksit dismutaz 1 (SOD1) genindeki bir mutasyonla ilişkili ALS’yi tedavi etmek için geliştirilmiş bir ilaçtır.
SOD1 Mutasyonu Nedir?
ALS hastalarının yaklaşık %2 -6’sında aynı adı taşıyan proteini kodlayan SOD1 geninde kalıtsal bir mutasyon vardır. Bu hesaba göre ülkemizde 100-200 civarı SOD1-ALS hastası bulunduğu tahmin edilebilir. SOD1 proteini vücudun tüm hücrelerinde bulunur ve normal işlevi sırasında ortaya çıkan toksik yan ürünlerin parçalanmasına yardımcı olur. Bu yan ürünlerin hücrelere zarar vermemesi için düzenli olarak temizlenmesi gerekmektedir.
SOD1 genindeki mutasyonların, ALS gelişimi ve ilerlemesinde rol oynayan motor nöronlar ve astrositler içinde proteinin yanlış katlanmasına ve kümelenmesine (agregat) neden olduğu düşünülmektedir. Bu kümelenmeler, hücre işlevlerine zarar verebilir ve sinir sistemine olumsuz etki yaparak ALS gelişimine yol açabilir.
Tofersen Nasıl Etki Ediyor?
Tofersen, belirli RNA moleküllerine bağlanmak üzere tasarlanmış küçük bir DNA harf dizisi olan bir antisens oligonükleotiddir (ASO). Mutasyona uğramış SOD1 genlerinden üretilen RNA’yı hedef alarak toksik SOD1 proteinlerinin üretimini durdurmayı amaçlar.
Ancak yüksek maliyeti nedeniyle birçok hasta için erişilebilir değildir. Bu durum, hastalar ve aileler için büyük bir ekonomik yük oluşturmaktadır.
Dünyada Onaylandı: FDA ve EMA’dan Tam Destek
Qalsody (Tofersen), 25 Nisan 2023 tarihinde ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ve 23 Şubat 2024 tarihinde Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından onaylandı.
- FDA Kaynağı
- EMA Kaynağı
İlaç, 1 Temmuz 2024 itibariyle Almanya, Fransa, İsveç, Hollanda ve Belçika’da geri ödeme kapsamına alındı.
Türkiye’de Durum Ne?
Türkiye’de ise Sağlık Bakanlığı ve Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu (TİTCK), hâlâ Qalsody (Tofersen) ilacının kullanımına ve Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK) tarafından geri ödenmesine yönelik herhangi bir onay vermedi.
Neden Destek Vermelisiniz?
- Eşit Sağlık Hakkı: Herkesin en iyi sağlık hizmetine erişim hakkı vardır.
- Mali Yükün Azaltılması: İlacın SGK kapsamına alınması, hastalar ve aileler için büyük bir rahatlama sağlayacaktır.
- Adil Sağlık Hizmetleri: Kampanyamız, ihtiyaç sahibi ALS hastalarının tedaviye erişimini sağlamayı amaçlamaktadır.
Bu bağlamda ölümcül bu hastalıktan mustarip 100-200 civarında hasta için devletimizin gereğini yapacağına dair inancımız ve güvenimiz tamdır. Bu ilacın ülkemizde SGK kapsamında ödenmesi için kamuoyu farkındalığı oluşturmak büyük önem taşımaktadır. Hepimize bu anlamda görev düşüyor.
Kampanyamıza Katılın!
SOD1 mutasyonu olan ALS hastalarının gerekli tedaviyi alabilmesi için herkesi bu kampanyaya destek olmaya davet ediyoruz. İmzanızla bu önemli değişime katkıda bulunabilirsiniz:
Mevcut Durum ve Hukuki Süreç
İlacın ücretsiz temini için bireysel dava açılması gerekmektedir. Bu davalar sonucunda:
- İlaca Türk Eczacıları Birliği üzerinden ulaşılabilir.
- Ücreti SGK veya özel sigorta tarafından karşılanabilir.
🔸 Davalar bireysel olup, toplu dava açılamaz.
🔸 Yurtdışı ilaç sürecinde deneyimli bir avukatla çalışılması önerilir.
Süreç Nasıl İşliyor?
- SOD1 mutasyonunuz olup olmadığını genetik testle öğrenin.
- Doktorunuzla görüşerek, ilacın sizin için uygun olup olmadığını öğrenin.
- Doktorunuz Sağlık Bakanlığı’na yurtdışı ilaç başvurusunda bulunsun.
- Cevaba göre, avukatınızla birlikte hukuki süreci başlatın.
- Dava sonucu olumlu olursa, ilacı ücretsiz temin edebilirsiniz.
Kaynak: Yaşadıkça.com
