MeiraGTx adlı gen terapisi şirketi, geliştirdiği yeni bir yöntemle doğuştan görme yeti kaybı olan çocuklara görme yeteneğini kazandırmayı başardı.
Her yıl yüzlerce çocuk, genetik kaynaklı hastalıklar nedeniyle görme engelli doğuyor. Özellikle AIPL1 genindeki sorunlar, çocukları erken yaşlarda görme yetisini kaybetmesine neden oluyor. Ancak biyoteknoloji alanındaki son gelişmeler bu durumu değiştirmeye başladı. MeiraGTx adlı gen terapisi şirketi, geliştirdiği yeni bir yöntemle doğuştan kör olan çocuklara görme yeteneğini kazandırmayı başardı.
Kalıcı sonuçlar alındı
Londra’daki Moorfields Göz Hastanesi ve University College London’daki cerrahlar, AIPL1 genindeki sorun nedeniyle görme engeli doğan çocuklara, bu genin sağlıklı bir versiyonunu içeren bir terapi uyguladı. Forbes’ta yer alan habere göre şirketin geliştirdiği tedavi yöntemi, çocukların retinalarına enjekte edilerek vücudun görmeyi sağlayan mekanizmaları üretmesini sağladı. Tedavi edilen çocuklar, birkaç hafta içinde ilk kez görmeye başladı: bu çocuklar yıllar sonra bile gözlük yardımıyla okuyabiliyor, renklendirebiliyor ve oyun oynayabiliyor.
Şirketin kurucusu ve CEO’su Zandy Forbes, tedavinin başarısını şu sözlerle özetliyor: “Bu çocuklar artık çevrelerini keşfedebiliyor, harfleri ve rakamları okuyabiliyor. Bu, gen terapisi için büyük bir dönüm noktası.”
Lancet’te yayımlandı
The Lancet’te yayımlanan ilk klinik çalışmada, dört çocuğun yalnızca bir gözüne terapi uygulandı ve bir ay içinde görme yetenekleri geri geldi. Elde edilen başarılı sonuçlar sonrası her iki gözüne de terapi uygulanan yedi çocuğun tamamında görme yetisi geri geldi. Önemli bir yan etkinin gözlemlenmemesi, tedavinin güvenliğini ve etkinliğini kanıtlayan en önemli unsurlardan biri oldu.
Şirketin hedefi, bu devrim niteliğindeki tedaviye Birleşik Krallık ve ABD’de düzenleyici onay alarak daha fazla hastaya ulaşmak. Yatırımcıların ilgisini çeken bu gelişme, gen terapisi alanındaki ilerlemelerin hızlanacağını gösteriyor.
Kaynak: odatv.com
